每年，F(xiàn)DA藥品評價(jià)和研究中心（以下簡稱“CDER”）都會批準(zhǔn)幾百個(gè)新的藥物，其中絕大多數(shù)是現(xiàn)有藥物的更新如新劑型，或是仿制藥。但也有很小一部分是真正的新產(chǎn)品，即創(chuàng)新型新藥（以下簡稱為“新藥”），這類新藥是真正的革新性產(chǎn)品，將臨床治療推進(jìn)到一個(gè)新高度。

正如CDER主任珍妮特·伍德庫克所指出的那樣，2014年FDA批準(zhǔn)的新藥更多地專注于病人迫切需要的藥物。比如批準(zhǔn)的孤兒藥數(shù)量是歷史上最多的；超過一半的新藥通過“優(yōu)先審評”途徑予以批準(zhǔn)；獲批的“突破性療法”藥物是2013年的3倍多；另外，還有一些新型抗生素獲得批準(zhǔn)。

2014年，CDER共批準(zhǔn)了41個(gè)創(chuàng)新型新藥，是過去10年來新藥獲批數(shù)量最多的一年。2005~2013年，CDER平均每年批準(zhǔn)大約25個(gè)創(chuàng)新型新藥。

其中，CDER批準(zhǔn)的First-in-Class藥物占全部獲批新藥的41%，一共17種。最值得關(guān)注的是3個(gè)：吉利德治療慢性丙型肝炎的藥物Harvoni、默沙東用于不能手術(shù)或者轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的Keytruda和抗血小板藥物Zontivity。

另外，2014年CDER審批通過的41個(gè)新藥里，大約有41%是用于治療罕見病的孤兒藥。美國定義罕見病為在該國患者數(shù)等于或少于20萬人的疾病。這些藥物中值得關(guān)注的有6個(gè)。

它們分別是治療IVA型粘多糖病的Vimizim、治療利什曼病的Impavido、治療多中心性Castleman病的Sylvant、治療戈謝病的Cerdelga、治療特發(fā)性肺纖維化的Esbriet和Ofev以及治療缺乏激素瘦素導(dǎo)致的脂肪代謝障礙的Myalept。

除了前面提到的First-in-Class藥物和罕見病藥物外，2014年CDER批準(zhǔn)的創(chuàng)新型新藥中還包括一些其他領(lǐng)域的重要藥物。比如，4個(gè)II型糖尿病藥物：Farxiga、Jardiance、Tanzeum和Trulicity；根據(jù)新的激勵計(jì)劃獲批的4個(gè)抗生素：Dalvance、Sivextro、Orbactiv和Zerbaxa；還有一個(gè)是丙型肝炎藥物的四聯(lián)藥組合Viekira Pak。

4種加快審批辦法

CDER加快創(chuàng)新型新藥獲批的方法一般包括4個(gè)：快速通道、突破性療法、優(yōu)先審評和加速批準(zhǔn)。2014年總共有27種創(chuàng)新型新藥通過以上4種方法中的一種或幾種獲得批準(zhǔn)。這些方法加速了開發(fā)過程和審評過程，幫助重要的藥物盡快進(jìn)入市場。

快速通道可以加速新藥的開發(fā)和審評。比如可以增加FDA與藥物開發(fā)商的交流時(shí)間，還可以在完整的申請?zhí)峤恢白孋DER先審查部分申請內(nèi)容。2014年批準(zhǔn)的創(chuàng)新型新藥中有17個(gè)被CDER指定為快速通道，這意味著這些藥物有潛力解決現(xiàn)在未被滿足的醫(yī)療需求。

獲得突破性療法認(rèn)定的藥物，意味著初步的臨床證據(jù)表明，與現(xiàn)有藥物相比，這些藥物可以顯著提升療效。所以新藥被指定為突破性療法后，不止獲得所有快速通道藥物的優(yōu)惠政策，而且FDA還會對于藥物有效性研究給予更密集的指導(dǎo)。這一舉措旨在縮短有前途新藥的開發(fā)時(shí)間。2014年CDER給予9個(gè)獲批的創(chuàng)新型新藥突破性療法的指定。

優(yōu)先審批是給予那些有潛力顯著提高療效的藥物，這類藥物的審評時(shí)間將從標(biāo)準(zhǔn)的10個(gè)月縮短至6個(gè)月。2014年批準(zhǔn)的創(chuàng)新型新藥中有25個(gè)通過優(yōu)先審評獲得批準(zhǔn)。

加速批準(zhǔn)是授予用于治療嚴(yán)重的或者危及生命的疾病的藥物，且這些藥物的療效優(yōu)于現(xiàn)有藥物。一旦一個(gè)藥物被授予加速批準(zhǔn)，那么這個(gè)藥物必須經(jīng)過進(jìn)一步地測試來確認(rèn)其受益性，以使需要該藥的患者盡早獲得藥物。2014年CDER按照加速批準(zhǔn)途徑批準(zhǔn)了8個(gè)創(chuàng)新型新藥。

這些加快創(chuàng)新藥審批辦法的使用，再加上FDA的處方藥申請付費(fèi)法案所確保的FDA藥物審批資金來源，使得2014年98%的新藥審批都能夠在既定日期甚至之前完成，且78%創(chuàng)新型新藥在第一輪審評中就能夠獲得批準(zhǔn)。