北京,2021年9月13日,圍繞“十四五”時期的“堅持創(chuàng)新驅動發(fā)展”戰(zhàn)略要求,中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會(PhIRDA或中國藥促會)聯合中國外商投資企業(yè)協會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)于2021年初開始,聯手推出《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》系列報告,旨在沿著“創(chuàng)新產業(yè)競爭力”、“創(chuàng)新藥物可及”和“創(chuàng)新醫(yī)藥產業(yè)可持續(xù)”三條主線對我國創(chuàng)新醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)的長期發(fā)展提出多維度的建設性意見,賦能中國醫(yī)藥創(chuàng)新高質量發(fā)展。

今日,PhIRDA和RDPAC正式發(fā)布《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報告告第四篇:推進創(chuàng)新藥同步研發(fā)、注冊與審評》(以下簡稱“子報告”或“報告”),基于過去五年藥品監(jiān)管改革促進醫(yī)藥創(chuàng)新的改革成果,聚焦“臨床研究”和“監(jiān)管審批”兩個主題,貫穿同步研發(fā)、注冊與審評環(huán)節(jié),旨在推動創(chuàng)新藥在中國的轉化研究和臨床開發(fā)與全球進度實現一致。

近年來,藥品審評審批制度改革的“組合拳”已大大縮短新藥審批時間,使得創(chuàng)新藥實現境內外同步注冊上市成為可能,但尚存“時間差” 。子報告分析指出,當前在中國實現創(chuàng)新藥的全球同步研發(fā)、注冊與審評主要有三條可能路徑:第一,早期臨床試驗即加入全球同步,通過實現各個階段的同步研發(fā),保障同步注冊上市;第二,加入中后期全球多中心試驗,實現同步注冊上市;第三,提早計劃在中國同步注冊上市所需的橋接試驗和單獨臨床試驗。基于這三條同步路徑,加速實現同步的關鍵在于提升注冊監(jiān)管科學性和臨床研究的高效性,需要我國進一步優(yōu)化監(jiān)管政策、監(jiān)管標準和程序、監(jiān)管體系,強化臨床研究執(zhí)行、臨床研究能力以及臨床研究體系保障,并提升監(jiān)管能力、加大培養(yǎng)臨床人才和建設數字平臺。針對以上實現同步研發(fā)、注冊與審評的重點環(huán)節(jié),報告提出十條具體建議。

推動中國積極參與全球同步研發(fā),對我國醫(yī)藥監(jiān)管體系建設、創(chuàng)新能力提升、患者獲益意義重大

自2015年藥監(jiān)改革對標國際開始,中國醫(yī)藥創(chuàng)新已經邁向高質量的發(fā)展道路;特別是2017年中國藥監(jiān)部門加入ICH以來,全面引入了全球通行的藥品研發(fā)與注冊技術標準。目前,已有部分企業(yè)在“ICH E17(《多地區(qū)臨床試驗計劃與設計的總體原則》)的指導框架下成功實現了新藥全球同步申報,開展中國在內的國際多中心的臨床試驗也逐漸成為國內外企業(yè)進行藥品多國注冊上市的戰(zhàn)略選擇。

由于國際多中心臨床試驗是多國或地區(qū)多中心按照同一臨床試驗方案同時開展,設計嚴謹、要求嚴格,試驗方案制定、分析、監(jiān)管、執(zhí)行的所要求的科學性和規(guī)范性對參與各方的能力具有極大的考驗。若能推動中國積極參與國際多中心臨床試驗,將對促進中國整體臨床研究和管理能力提升、加速中國醫(yī)藥創(chuàng)新融入國際化進程具有重要意義。

報告強調,臨床研發(fā)階段的效率與質量主要受臨床方案執(zhí)行與臨床研究能力兩大維度影響,未來需要從以下層面強化臨床研究體系保障:在臨床研究執(zhí)行中,優(yōu)化和實現臨床研究機構內流程和機構間協同一致,推動倫理審批流程的簡化并提高區(qū)域或中心倫理的效率和水平;在研究能力建設上,推動臨床研究機構平臺打造和專職臨床研究團隊建設,促使研究機構明確自身定位,積累探索性臨床試驗的管理經驗;此外加大臨床研究鼓勵力度,激活面向醫(yī)生、醫(yī)院關于臨床研究的激勵機制,增加臨床醫(yī)學研究在醫(yī)學科學研究基金中所占比例,或設立專項科研計劃和基金。

報告建議“三大舉措”突破當前瓶頸、“五大抓手”確保體系完善

中國具有豐富的臨床資源優(yōu)勢,對全球新藥研發(fā)具有巨大潛力貢獻,在當前政策鼓勵和資金支持下,醫(yī)藥創(chuàng)新對臨床試驗的需求急劇上升,中國參與全球多中心臨床試驗也迎來了前所未有的發(fā)展契機,但同時也有亟需提高之處,主要體現在臨床研究的高效性和注冊監(jiān)管的科學性,例如同質化研究影響資源配置,參與各方的管理能力與經驗、探索性研究在整個臨床研究中的比例均還有提升空間,以及業(yè)內普遍關注的注冊監(jiān)管流程、具體政策對臨床研究實施的影響等,各項關鍵因素對同步創(chuàng)新的影響日漸凸顯。

報告總結指出解決當前瓶頸的“三大舉措”是:一是提高遺傳資源申請要求的合理性并優(yōu)化流程效率,建立完善的、基于科學的、合理管控風險的人類遺傳資源管理體系,針對性出臺《人類遺傳資源管理條例》實施細則;二是提升中國受試入組要求的科學性并增強國際數據互認,通過更加科學準確的系統(tǒng)方法,決定中國受試者入組要求;在充分科學可靠的前提下,增加對東北亞臨床試驗數據的開放程度;三是推動臨床機構流程的統(tǒng)一規(guī)范和協同并確保高效執(zhí)行,理順臨床研究機構內的立項、倫理審批和合同簽署的流程,通過統(tǒng)籌簡化縮短臨床試驗啟動時間;臨床研究機構之間的流程統(tǒng)一可以通過衛(wèi)健等部門推進流程的標準化,并進行質量管控,將關鍵臨床研究執(zhí)行指標納入機構評估。

報告建議“五大抓手”確保體系完善:優(yōu)化審評相關流程并鼓勵臨床價值為導向的審評;提高審評審批資料要求的合理性,進一步與國際接軌;確保上市許可持有人制度全面落地執(zhí)行;推動臨床研究機構平臺打造和專職臨床研究團隊建設,促進機構明確定位,積累探索性臨床試驗的管理經驗;完善臨床研究激勵機制、資源投入。

當前,中國醫(yī)藥創(chuàng)新正步入更高層次的發(fā)展階段,中國本土創(chuàng)新企業(yè)崛起,國際合作與交流進一步驅動中國醫(yī)藥創(chuàng)新。中國疫苗能夠獲得多國認可,并有兩款已經列入世界衛(wèi)生組織緊急使用清單,不僅展現了我國醫(yī)藥創(chuàng)新能力,更重要是作為國際通用技術標準的制定和實施的實際案例,為我國藥品監(jiān)管逐漸實現科學化、國際化、現代化積累了寶貴經驗。與此同時,我們也應該抓住機遇,不斷完善與國際接軌的監(jiān)管體系,不斷提高研發(fā)水平和能力,適應新藥研發(fā)全球化趨勢,厚積薄發(fā),實現我國走向醫(yī)藥強國。推動在中國的同步研發(fā)、注冊與審評,將促使創(chuàng)新藥更早地惠及患者,助力中國更好融入全球創(chuàng)新。

關于《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》系列報告

《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》系列報告由中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會(PhIRDA)和中國外商投資企業(yè)協會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)于2021年共同牽頭發(fā)起,旨在從頂層設計出發(fā),深入分析基礎研究、政策、市場(如準入、支付和采購)、資金等重點要素對提升我國醫(yī)藥創(chuàng)新能力的影響,找出現階段全產業(yè)鏈條中存在的薄弱環(huán)節(jié)和面臨的挑戰(zhàn),從多維度提出具有實質意義的建設性意見,促進中國醫(yī)藥創(chuàng)新高質量發(fā)展,以期建設面向國際、適合中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新可持續(xù)發(fā)展的生態(tài)環(huán)境,為我國成功轉型醫(yī)藥創(chuàng)新強國做出積極貢獻。后續(xù),敬請關注報告完整版的發(fā)布。

關于中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會

中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會(簡稱中國藥促會)成立于1988年,是經國家民政部登記注冊的非營利性全國性4A級社會組織。中國藥促會秉承“創(chuàng)新、產業(yè)化、國際化”的宗旨,以臨床需求為導向,長期致力于“產學研用資”緊密結合,促進醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展,已經成為集醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)型企業(yè)、科研機構、臨床研究機構、創(chuàng)新服務機構和醫(yī)藥投資機構所組成的醫(yī)藥創(chuàng)新產業(yè)化促進平臺,目前有會員單位153家。協會已成立了藥物研發(fā)、藥物臨床試驗研究、醫(yī)藥政策、醫(yī)藥創(chuàng)新投資、創(chuàng)新研發(fā)服務、心血管藥物臨床研究、國際創(chuàng)新藥物監(jiān)管、抗腫瘤藥物臨床研究、腦神經藥物臨床研究、醫(yī)藥企業(yè)合規(guī)專業(yè)委員會,形成了以創(chuàng)新為核心,以促進創(chuàng)新為目標的涵蓋藥物研發(fā)、生產、使用以及投融資的全鏈條組織構架,并作為國際藥品制造商協會聯合會(IFPMA)的成員繼續(xù)拓展國際交流渠道。

關于中國外商投資企業(yè)協會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會

中國外商投資企業(yè)協會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)是一個由45家具備研究開發(fā)能力的跨國制藥企業(yè)組成的非營利組織,成立于1999年,隸屬于“中國外商投資企業(yè)協會”。截至2020年6月,RDPAC會員公司已在中國大陸設立了47家工廠,25個研發(fā)中心。RDPAC成員與中國政府、本土醫(yī)藥企業(yè)抱有一個共同的愿望,即希望中國成為醫(yī)藥創(chuàng)新大國。RDPAC期待有機會和中國政府共同努力、協同發(fā)展,實現這一愿望,使創(chuàng)新藥物惠及更多中國和全球患者。

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《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報告第一篇:2015-2020年發(fā)展回顧及未來展望》

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1614646546.pdf

《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報告第二篇:推動基礎研究,激活創(chuàng)新源頭》

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1623319560.pdf

《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報告第三篇:多層次醫(yī)療保障體系助力人民健康和產業(yè)高質量發(fā)展》

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1629074320.pdf