近日，歐盟對Alexion公司的2只極端罕見疾病藥物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)給予積極意見，從而使該公司更加堅定地專注于罕見疾病商業(yè)模式。

沒有哪家公司會像Alexion公司那樣，基于治療全球僅有幾百例嚴(yán)重和危及生命疾病的業(yè)務(wù)而取得成功，雖然許多其他制藥公司也在試圖復(fù)制Alexion公司的模式。然而，EvaluatePharma的分析表明，Alexion公司這一領(lǐng)先地位將在未來幾年感受到壓力。

罕見病模式受鼓舞

Alexion公司2只獲得歐盟積極意見的罕見疾病藥物：Strensiq(asfotase alfa)，用于治療兒科發(fā)病低磷酸酯酶缺乏癥;Kanuma(sebelipase alfa)，用于治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥，這2只藥物還需要等待歐盟正式批準(zhǔn)通過。屆時，Alexion公司將會獲得批準(zhǔn)3款產(chǎn)品4個適應(yīng)癥，此前該公司的Soliris(eculizumab,依庫珠單抗)已經(jīng)獲得批準(zhǔn)用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血尿毒綜合癥(aHUS)。

Strensiq和Kanuma兩者都是針對威脅生命的和超罕見代謝紊亂的長期酶替代療法，目前還沒有其他藥物獲得批準(zhǔn)。據(jù)EvaluatePharma預(yù)計，2020年Strensiq銷售額會超過8億美元，Kanuma會超過7億美元。

值得一提的是，這2只藥物都是Alexion公司通過收購獲得：Alexion公司最近以84億美元收購Synageva公司獲得Kanuma;2011年以4.7億美元收購Enobia公司獲得Strensiq。雖然Alexion公司收購時Strensiq開發(fā)進(jìn)度慢于Kanuma，但這兩起交易值之間的明顯差距，暗示罕見疾病藥物的估值上升。

未來的明星品種

Alexion公司是腫瘤外罕見疾病的兩位領(lǐng)導(dǎo)者之一，另一位是賽諾菲下屬健贊公司，擁有3只酶替代療法——Cerezyme、Myozyme和Fabryzyme，總銷售收入與Soliris大致相同。這種分析不包括腫瘤產(chǎn)品，腫瘤罕見疾病藥物往往是批準(zhǔn)用于多種罕見疾病和非罕見疾病的適應(yīng)癥。

然而，Alexion公司的Soliris的銷售收入至少2020年之前都應(yīng)處于榜首的位置。分析師預(yù)測，Soliris被批準(zhǔn)用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿和溶血性尿毒綜合征兩個極端罕見疾病，未來五年每年銷售額上升16%。

但是，盡管Soliris在2020年之前都應(yīng)處于榜首的位置，緊隨其后的Vertex公司的囊腫性纖維化組合藥物Orkambi會與其非常接近，預(yù)測2020年銷售收入為51億美元。

羅氏的Esbriet被分析師視為未來在罕見疾病藥物第三位，預(yù)計銷售收入24億美元。羅氏去年通過以83億美元收購InterMune公司獲得該產(chǎn)品。

EvaluatePharma的分析拋出了幾個異常案例——梯瓦制藥公司的多發(fā)性硬化癥藥物Copaxone進(jìn)入榜單，而其他大多數(shù)MS藥物卻沒有進(jìn)入。然而，大多數(shù)的剩余位置由傳統(tǒng)的罕見疾病適應(yīng)癥如溶酶體貯積癥和肌營養(yǎng)不良癥產(chǎn)品占據(jù)。

一個值得關(guān)注的現(xiàn)象是，許多罕見疾病藥物產(chǎn)品都具有較長的商業(yè)生命周期，這是傳統(tǒng)產(chǎn)品不會具有的，例如賽諾菲的Cerezyme是在1994年首次被批準(zhǔn)。主要是由于如果一只罕見疾病藥物產(chǎn)品滿足人口需求——美國是滿足少于20萬名患者，歐盟是滿足少于25萬名患者，將獲得稅收、市場獨占性和監(jiān)管的益處。

一項EvaluatePharma報告強(qiáng)調(diào)，包括腫瘤適應(yīng)癥的罕見疾病藥物占據(jù)了2014年藥品總銷售的14%，預(yù)計到2020年上升到19%?，F(xiàn)在的問題是，醫(yī)藥行業(yè)將其重點集中在罕見疾病藥物開發(fā)上，這種狀態(tài)能持續(xù)多久?