近日，知名醫(yī)藥咨詢公司Igeahub推出“2018年最暢銷10大孤兒藥”排行榜單，利妥昔單抗、來那度胺、依庫珠單抗位列前三。Igeahub預計2018年，孤兒藥領域市場值將達到1270億美元，約占總處方藥銷售總額的16%。  

2018年最暢銷孤兒藥TOP10   （數據來源：Igeahub）     目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。2015年年初，路透社相關數據顯示，過去10年間孤兒藥銷售的年均增長率優(yōu)于非孤兒藥，并且其中不乏已經成長為“重磅炸彈”的藥物，例如Soliris，一種治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的藥物，它是吉尼斯世界紀錄史上最昂貴的藥，平均每年每人約需要409，000美元。2010年它的銷售額達到5.41億美元。  

PHN屬于罕見病。罕見病又稱“孤兒病”，是指發(fā)病率極低的疾病。參考世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病是一類患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病統稱，包括軟骨發(fā)育不良、苯丙酮尿、白化病、戈謝氏病……。  

雖然罕見，疾病種類卻高達7000多種，約占人類疾病的10%。其中80%以上屬于遺傳疾病，絕大部分屬于先天性、慢性病。同時，罕見病患者的基數也非常大，中國預估有超1000萬病患。遺憾的是，針對罕見病，全球有效治療藥物不到5％。中國已經上市的孤兒藥不到100種（有罕見病適應癥的是92種），這也意味著絕大多數患者都無藥可醫(yī)。  

過去，考慮到研發(fā)難度大、適用患者少等因素，多數制藥企業(yè)都不太愿意大量投資該領域。此外，招募足夠的患者參與臨床試驗同樣面臨著困難。  

現在，隨著社會認知度提高、支持政策出臺、診斷及治療手段增多，罕見病領域風向正在轉暖。不少醫(yī)藥企業(yè)愿意為之冒險，他們將罕見病視為潛力股，有望帶來可觀的收益，譬如2015年全球10大最暢銷藥物有7個屬于孤兒藥。